从修改植物基因，到改变蝴蝶翅膀的图案，再到修改人类细胞……以CRISPR为代表的基因编辑技术风靡生命科学领域。

日前，在香山科学会议第564次学术讨论会上，专家指出，我国基因编辑研究工作正在向源头创新转移，现阶段应大力推动该领域的研究及应用，并及时制定严格有效的监管措施和伦理规范，保证基因编辑下游应用快速健康有序发展。

向源头创新转移

今年5月，河北科技大学生命科学与工程学院副教授韩春雨等人的最新成果：一种全新的基因编辑技术（NgAgo-gDNA），引发了全球生物学研究者的关注。

在此之前，基因编辑界最大腕的“明星”是美国结构生物学家詹妮弗·杜德纳发明的CRISPR/Cas9，科学界称之为基因“魔剪”。而更早之前，包括ZFN、TALEN等在内的基因编辑技术的原创者也都不是中国科学家。

“韩春雨实验室的成果代表了我国在基因编辑源头技术开发上的重要突破。”此次会议执行主席之一、中科院院士周琪告诉《中国科学报》记者，“这标志着中国的基因编辑研究工作已经在向源头创新转移。”

研究者相信，中国科学家在基因编辑技术上的一系列具有国际影响力的成果，将推动基因修饰技术在人类疾病研究等领域的快速发展。

应用前景广阔

基因编辑技术依赖基因组技术的突破，是对基因组序列进行靶向性修改的技术。

周琪表示，基因编辑通过改变个体或物种的基因组序列，修复疾病缺陷，以及改良微生物和动植物的经济性状，在生物医学、农业育种和工业微生物改造中具有重要应用前景。

例如，许多重大疾病由基因突变导致，通过基因编辑在基因水平上实现错误DNA序列的纠正，有望彻底治愈遗传疾病。在农业和工业方面，有望通过基因编辑技术更精确地实现农作物和家禽家畜的经济性状改良。此外，在面对大规模突发生物入侵威胁时，基因编辑也将成为潜在的抵抗方法。

在此次香山科学会议上，专家认为，基因编辑无疑将成为下一代生物技术的核心。

亟待完善道德准则与法规

技术本身的迅速发展令人称快，但中国基因编辑研究处于相对无序的状态，在系统科学布局以及相关伦理学、管理和法律法规方面相对薄弱，亟待加强布局。

“我国在基因编辑上存在大量监管空白。”周琪说。例如，基因编辑技术可以不涉及外源基因导入，直接改良家畜经济性状，那么，利用这类技术获得的“种畜”，其转化应用应该如何监管？而利用早期胚胎或配子细胞的基因编辑，是生命科学的基础、前沿问题，但不恰当研究会带来巨大伦理争议。

周琪强调，我们需要明确哪些研究应支持、哪些应严格禁止，才能鼓励创新，规避伦理风险和社会争议。

因此，与会专家建议，应尽快部署基因编辑技术的监管和伦理学研究，对可能带来巨大伦理和社会问题的基因编辑工作应设定严格的边界，禁止临床试验和应用。

此外，专家呼吁，也应对基因编辑技术的原始创新和专利保护给予高度重视，为我国在基因编辑的临床转化和市场化应用方面争取主动权和话语权。